Cambios musculares en pacientes con distrofia miotónica
La distrofia miotónica (DM) ocasiona que los músculos se debiliten y se desgasten. El objetivo de este estudio es encontrar las mejores formas de medir la debilidad muscular y los cambios en pacientes con esta enfermedad mediante resonancias magnéticas. Comprender estos cambios ayudará a planificar futuros estudios para hacer seguimientos y probar nuevos tratamientos contra la enfermedad. Buscamos personas voluntarias sanas y personas con un diagnóstico de distrofia miotónica.
Temas de estudio
Participantes saludables Enfermedades Raras Huesos, articulaciones y músculos
Comparación de tratamientos para la anemia aplásica grave en los jóvenes
El objetivo de este estudio es saber si es mejor la terapia inmunosupresora o el trasplante de médula ósea para tratar una enfermedad llamada anemia aplásica grave en pacientes jóvenes que no tienen un hermano donante compatible.
Temas de estudio
Enfermedades Raras Cáncer Cáncer: Sangre Cáncer: Niños, Adolescentes Salud de niños, bebés y adolescentes
Comparación de dos medicamentos en estudio para el tratamiento de la vasculitis
La granulomatosis eosinofílica con poliangitis es una enfermedad que inflama los pequeños vasos sanguíneos de las personas asmáticas. Queremos saber cómo actúan dos medicamentos diferentes, depemokimab y mepolizumab, en el tratamiento de esta enfermedad. También queremos conocer los posibles efectos secundarios de cada uno de estos medicamentos en estudio.
Temas de estudio
Enfermedades Raras Artritis, lupus y trastornos autoinmunitarios
Recopilación de datos sobre pacientes con miastenia grave generalizada
La miastenia grave generalizada es una enfermedad rara que dificulta la acción conjunta de nervios y músculos. Este estudio recopila información sobre las personas que padecen esta enfermedad en un registro de pacientes. El registro ayuda a los científicos a aprender cosas nuevas que podrían ayudar a otras personas en el futuro.
Temas de estudio
Trastornos Neurológicos Enfermedades Raras Artritis, lupus y trastornos autoinmunitarios
Estudio de un medicamento para bebés con síndrome de Alagille
El objetivo de este estudio es conocer más sobre el medicamento odevixibat para bebés con síndrome de Alagille. Queremos saber si este medicamento puede ayudar de forma segura a reducir la picazón en bebés con esta afección.
Temas de estudio
Trastornos genéticos Enfermedades Raras Salud de niños, bebés y adolescentes
Estudio de tratamientos para fibrosis quística en personas sin moduladores
El objetivo de este estudio es obtener información sobre la salud y muestras de personas con fibrosis quística. Con esta información, los investigadores podrán conocer mejor la afección y encontrar nuevas formas de tratarla. También queremos ayudar a personas con la enfermedad a entender lo que significa participar en un estudio de investigación. Buscamos personas voluntarias con fibrosis quística que no tomen moduladores del CFTR.
Temas de estudio
Nuevo tratamiento para vasculitis asociada a ANCA en niños y adolescentes
La vasculitis activa asociada a ANCA es una enfermedad en la que el sistema inmunitario del cuerpo ataca por accidente a sus vasos sanguíneos pequeños o medianos. Esto hace que los vasos sanguíneos se hinchen y se dañen. El objetivo de este estudio es obtener más información sobre un tratamiento para ayudar a niños y adolescentes con esta enfermedad. Queremos saber si el tratamiento avacopan es seguro y útil.
Temas de estudio
Enfermedades Raras Artritis, lupus y trastornos autoinmunitarios Salud de niños, bebés y adolescentes
Conocer más sobre el uso de ABBV-383 para tratar la amiloidosis
El objetivo de este estudio es saber cuán seguro y útil es el medicamento ABBV-383 para tratar personas con amiloidosis.
Temas de estudio
Enfermedades Raras Cáncer Cáncer: Sangre Cáncer: Cánceres raros