Comparación de dos medicamentos en estudio para el tratamiento de la vasculitis
La granulomatosis eosinofílica con poliangitis es una enfermedad que inflama los pequeños vasos sanguíneos de las personas asmáticas. Queremos saber cómo actúan dos medicamentos diferentes, depemokimab y mepolizumab, en el tratamiento de esta enfermedad. También queremos conocer los posibles efectos secundarios de cada uno de estos medicamentos en estudio.
Temas de estudio
Enfermedades Raras Artritis, lupus y trastornos autoinmunitarios
Recopilación de datos sobre pacientes con miastenia grave generalizada
La miastenia grave generalizada es una enfermedad rara que dificulta la acción conjunta de nervios y músculos. Este estudio recopila información sobre las personas que padecen esta enfermedad en un registro de pacientes. El registro ayuda a los científicos a aprender cosas nuevas que podrían ayudar a otras personas en el futuro.
Temas de estudio
Trastornos Neurológicos Enfermedades Raras Artritis, lupus y trastornos autoinmunitarios
Seguimiento de la seguridad a largo plazo del medicamento AGAMREE
La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es una enfermedad que debilita los músculos con el tiempo. El objetivo de este estudio es realizar un seguimiento de la seguridad a largo plazo del medicamento AGAMREE. Las personas que participen en el estudio se someterán a revisiones cada año y responderán a preguntas sobre su salud. Buscamos personas voluntarias que tengan DMD y que actualmente estén tomando AGAMREE.
Temas de estudio
Trastornos genéticos Salud del hombre Enfermedades Raras Huesos, articulaciones y músculos Salud de niños, bebés y adolescentes
Estudio de una nueva combinación de tratamientos para el linfoma de células del manto
El objetivo de este estudio es obtener más información sobre una nueva combinación de medicamentos para ayudar a pacientes con el cáncer de sangre llamado linfoma de células del manto. Queremos saber si el nuevo medicamento sonrotoclax, combinado con el medicamento zanubrutinib, funciona mejor que el zanubrutinib solo. Las personas voluntarias del estudio serán asignadas al azar, ya sea para recibir el nuevo medicamento o para recibir una pastilla que no contiene ningún medicamento, junto con zanubrutinib.
Temas de estudio
Enfermedades Raras Cáncer Cáncer: Linfoma Cáncer: Cánceres raros
Estudio de un medicamento para bebés con síndrome de Alagille
El objetivo de este estudio es conocer más sobre el medicamento odevixibat para bebés con síndrome de Alagille. Queremos saber si este medicamento puede ayudar de forma segura a reducir la picazón en bebés con esta afección.
Temas de estudio
Trastornos genéticos Enfermedades Raras Salud de niños, bebés y adolescentes
Estudio de tratamientos para fibrosis quística en personas sin moduladores
El objetivo de este estudio es obtener información sobre la salud y muestras de personas con fibrosis quística. Con esta información, los investigadores podrán conocer mejor la afección y encontrar nuevas formas de tratarla. También queremos ayudar a personas con la enfermedad a entender lo que significa participar en un estudio de investigación. Buscamos personas voluntarias con fibrosis quística que no tomen moduladores del CFTR.
Temas de estudio
Estudio para obtener más información sobre el movimiento de los ojos en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica
El objetivo de este estudio es aprender cómo la esclerosis lateral amiotrófica, una enfermedad que afecta a las células nerviosas, cambia la forma en que las personas mueven los ojos. La información que obtengan los investigadores en este estudio podría ayudar a crear mejores recursos para las personas con esta enfermedad. También esperamos ayudar a los médicos a realizar un seguimiento más sencillo de la enfermedad y a aprender más sobre cómo se desarrolla. Los investigadores planean compartir lo que descubran y así poder ayudar a las personas que tienen esta enfermedad, a sus cuidadores y a otros científicos.
Temas de estudio
Trastornos del movimiento Trastornos Neurológicos Enfermedades Raras
Estudio de un nuevo tratamiento contra el virus después de un trasplante
La enfermedad linfoproliferativa postrasplante asociada al virus de Epstein-Barr puede ocurrir después de recibir un trasplante de órgano sólido o un trasplante de células alogénicas. El objetivo de este estudio es obtener más información sobre el nuevo tratamiento tabelecleucel. Queremos saber qué tan bien funciona este tratamiento en pacientes con este virus que no mejoraron con rituximab o rituximab más quimioterapia.
Temas de estudio
Nuevo tratamiento para vasculitis asociada a ANCA en niños y adolescentes
La vasculitis activa asociada a ANCA es una enfermedad en la que el sistema inmunitario del cuerpo ataca por accidente a sus vasos sanguíneos pequeños o medianos. Esto hace que los vasos sanguíneos se hinchen y se dañen. El objetivo de este estudio es obtener más información sobre un tratamiento para ayudar a niños y adolescentes con esta enfermedad. Queremos saber si el tratamiento avacopan es seguro y útil.
Temas de estudio
Enfermedades Raras Artritis, lupus y trastornos autoinmunitarios Salud de niños, bebés y adolescentes
Conocer más sobre el uso de ABBV-383 para tratar la amiloidosis
El objetivo de este estudio es saber cuán seguro y útil es el medicamento ABBV-383 para tratar personas con amiloidosis.
Temas de estudio
Enfermedades Raras Cáncer Cáncer: Sangre Cáncer: Cánceres raros
Estudio de un nuevo medicamento para la mielofibrosis
El objetivo de este estudio es obtener más información sobre el nuevo medicamento canakinumab. Queremos saber si ayuda a las personas con un tipo de cáncer de la médula ósea poco frecuente llamado mielofibrosis. El medicamento se utilizará junto con otro medicamento que los pacientes ya están tomando. El objetivo es saber si este nuevo medicamento es seguro y si ayuda a las personas a sentirse mejor.
Temas de estudio
Enfermedades Raras Cáncer Cáncer: Sangre Cáncer: Cánceres raros
Estudio a largo plazo de una enfermedad de la sangre poco frecuente
El objetivo de este estudio es obtener más información sobre una enfermedad de la sangre poco frecuente llamada deficiencia de plasminógeno. Los investigadores obtendrán muestras de sangre y orina, y recopilarán información sobre la salud de los participantes para saber quiénes presentan síntomas y cómo se les puede ayudar. El objetivo es mejorar la atención médica de las personas con esta enfermedad.
Temas de estudio
Cambios musculares en pacientes con distrofia miotónica
La distrofia miotónica (DM) ocasiona que los músculos se debiliten y se desgasten. El objetivo de este estudio es encontrar las mejores formas de medir la debilidad muscular y los cambios en pacientes con esta enfermedad mediante resonancias magnéticas. Comprender estos cambios ayudará a planificar futuros estudios para hacer seguimientos y probar nuevos tratamientos contra la enfermedad. Buscamos personas voluntarias sanas y personas con un diagnóstico de distrofia miotónica.
Temas de estudio
Participantes saludables Enfermedades Raras Huesos, articulaciones y músculos
Estudio del medicamento apitegromab para bebés con debilidad muscular
La atrofia muscular espinal es una enfermedad que debilita los músculos y hace difícil el movimiento. El objetivo de este estudio es probar el nuevo medicamento apitegromab. Queremos saber si es seguro y eficaz para bebés menores de 2 años que aún tienen dificultad para moverse, aunque ya recibieron el tratamiento de la terapia para la neurona motora de supervivencia.
Temas de estudio
Trastornos genéticos Trastornos del movimiento Trastornos Neurológicos Enfermedades Raras Huesos, articulaciones y músculos Salud de niños, bebés y adolescentes