Estudio sobre el medicamento migalastat para niños que tienen enfermedad de Fabry
La enfermedad de Fabry es una afección genética poco frecuente en la que el cuerpo no puede descomponer ciertas grasas, lo que hace que se acumulen y dañen órganos como el corazón, los riñones y los nervios. El objetivo de este estudio es obtener más información sobre el medicamento migalastat para esta afección. El equipo del estudio quiere saber si es seguro y beneficioso para niños.
Temas de estudio
Trastornos genéticos Enfermedades Raras Salud de niños, bebés y adolescentes
Estudio sobre el axatilimab para niños y adolescentes que tienen la enfermedad injerto contra huésped crónica
La enfermedad injerto contra huésped (GVHD, por sus siglas en inglés) crónica es una afección en la que las células madre donadas atacan el cuerpo del paciente después de un trasplante, causando problemas de salud continuos. El objetivo de este estudio es aprender más sobre el medicamento axatilimab para niños y adolescentes que tienen esta afección. El objetivo es ver si este tratamiento funciona mejor y si es más seguro que otros medicamentos ya usados.
Temas de estudio
Cáncer Cáncer: Sangre Cáncer: Niños, Adolescentes Salud de niños, bebés y adolescentes
Más información sobre la enfermedad crónica de los riñones
El objetivo de este estudio es averiguar qué ayuda a que los riñones se mantengan sanos y qué hace que dejen de funcionar bien. Nuestro equipo del estudio analizará cómo los problemas de los riñones pueden afectar al cerebro, al comportamiento, al corazón, al crecimiento y a la salud en general. Esperamos conocer más sobre cómo mejorar la atención médica para niños y niñas, adolescentes y personas adultas jóvenes.
Temas de estudio
Riñones, Hígado, Páncreas Salud de niños, bebés y adolescentes
Uso de una herramienta digital para ayudar a jóvenes que sobrevivieron al cáncer a sentirse mejor
El objetivo de este estudio es conocer más sobre una herramienta digital nueva para ayudar a adolescentes y jóvenes que sobrevivieron al cáncer a manejar los síntomas de la depresión. Las personas que participen en el estudio usarán la herramienta, responderán preguntas y se unirán a una videollamada. La meta es saber si la herramienta ayuda a estas personas a manejar sus sentimientos.
Temas de estudio
Salud mental Cáncer Cáncer: Niños, Adolescentes Salud de niños, bebés y adolescentes
Uso de mavacamten para tratar a adolescentes con miocardiopatía
La miocardiopatía hipertrófica (MCH) obstructiva es una enfermedad del corazón que dificulta el bombeo de sangre al corazón y puede hacer que la persona se sienta débil y cansada. El objetivo de este estudio es comprobar si el medicamento del estudio, mavacamten, ayuda a los jóvenes con MCH obstructiva.
Temas de estudio
Cómo mejorar la atención y la salud de niños, adolescentes y adultos jóvenes con enfermedad intestinal inflamatoria
El objetivo de este estudio es mejorar la atención y la salud de niños, adolescentes y adultos jóvenes que padecen la enfermedad intestinal inflamatoria. Queremos obtener información de sus visitas de rutina que nos ayude a mejorar la atención a los pacientes con esa enfermedad. Por ejemplo, nos gustaría saber qué tipo de medicamento funciona mejor para tratarla.
Temas de estudio
Uso de la tecnología para mejorar la atención a los adolescentes con enfermedad intestinal inflamatoria
La enfermedad intestinal inflamatoria afecta al aparato digestivo (órganos que procesan los alimentos y los líquidos). Algunos tipos de esta enfermedad son: la colitis ulcerosa y la enfermedad de Crohn. Este estudio es para saber si los mensajes de texto pueden ayudar en la atención médica de las personas con esta enfermedad. Los participantes deberán tener un teléfono inteligente con mensajería de texto.
Temas de estudio
Comparación de tratamientos en niños recién diagnosticados con la enfermedad de Crohn
El objetivo de este estudio es saber más sobre por qué algunos niños con enfermedad de Crohn se curan de la inflamación intestinal después de un tipo de tratamiento y por qué otros no. Debe haber sospecha que los participantes tienen la enfermedad de Crohn.
Temas de estudio
Cómo identificar problemas para oír (audición) en bebés que nacen con una infección causada por el citomegalovirus (CMV)
El objetivo de este estudio es aprender más sobre pruebas que se pueden usar para mostrar cómo se afectará la audición de un bebé que nace con una infección causada por el citomegalovirus (CMV).
Temas de estudio
Enfermedades infecciosas Detección y prevención Salud de niños, bebés y adolescentes Oídos, Nariz, Garganta, Boca
Uso de upadacitinib como tratamiento para la artritis en niños y jóvenes
Temas de estudio
Artritis, lupus y trastornos autoinmunitarios Salud de niños, bebés y adolescentes
Comparación de formas de mejorar la circulación de la sangre en los pulmones de los recién nacidos
El propósito de este estudio es mirar dos métodos diferentes para ayudar a la circulación de la sangre en los pulmones de los bebés recién nacidos. Un método usa una derivación, que es un tubito pequeño, y el otro usa un stent, que es un dispositivo diminuto hecho de lo que parece un tejido de malla. Queremos aprender si una de las dos opciones es mejor que la otra.
Temas de estudio
Estudio de un nuevo medicamento para la artritis psoriásica juvenil
La artritis psoriásica juvenil es una enfermedad que se da en niños y adolescentes. Causa dolor e hinchazón en las articulaciones, además de problemas en la piel como manchas rojas y con escamas. El objetivo de este estudio es conocer más sobre el medicamento secukinumab para tratar esta enfermedad. Comprobaremos si este medicamento es seguro y cómo lo tolera el cuerpo.
Temas de estudio
Artritis, lupus y trastornos autoinmunitarios Salud de niños, bebés y adolescentes
Seguimiento de la seguridad a largo plazo del medicamento AGAMREE
La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es una enfermedad que debilita los músculos con el tiempo. El objetivo de este estudio es realizar un seguimiento de la seguridad a largo plazo del medicamento AGAMREE. Las personas que participen en el estudio se someterán a revisiones cada año y responderán a preguntas sobre su salud. Buscamos personas voluntarias que tengan DMD y que actualmente estén tomando AGAMREE.
Temas de estudio
Trastornos genéticos Salud del hombre Enfermedades Raras Huesos, articulaciones y músculos Salud de niños, bebés y adolescentes
Estudio sobre el uso de digoxina para ayudar a combatir el cáncer cerebral
Temas de estudio
Cáncer Cáncer: Cerebro, Sistema Nervioso, Médula Espinal Cáncer: Cánceres raros Salud de niños, bebés y adolescentes
Diferencias en el tamaño del brazo en niños con un tipo de fractura de codo
El objetivo de este estudio es reunir información que nos ayude a crear una forma más precisa de medir la inflamación del brazo cuando un niño se fractura el codo. Usar la misma forma de medir la inflamación podría ayudar a los médicos a tomar decisiones sobre el tratamiento, lo que puede influir en cómo los niños se recuperan de este tipo de lesiones.
Temas de estudio
Huesos, articulaciones y músculos Salud de niños, bebés y adolescentes
Recopilación de datos sobre pacientes con fibrosis quística
El objetivo de este estudio es recopilar información sobre personas con fibrosis quística a través de un registro de pacientes. El registro de pacientes ayuda a realizar un seguimiento de los cambios importantes que se producen en las personas con fibrosis quística. También ayuda a los médicos a comprender mejor la enfermedad, mejorar los tratamientos y ayudar a los pacientes a vivir más tiempo.
Temas de estudio
Trastornos genéticos Salud pulmonar Salud de niños, bebés y adolescentes
Estudio de un nuevo medicamento para niños y adolescentes con miastenia grave generalizada
La miastenia grave generalizada es una enfermedad que debilita los músculos porque el sistema de defensa del cuerpo ataca el punto de conexión entre nervios y músculos. El objetivo de este estudio es obtener más información sobre un nuevo medicamento para niños y adolescentes con esta enfermedad. Nuestros investigadores quieren saber si el medicamento es seguro, cómo actúa en el cuerpo y si ayuda a los niños a sentirse mejor y a realizar sus actividades diarias con más facilidad.
Temas de estudio
Enfermedades Raras Cerebro y Memoria Salud de niños, bebés y adolescentes
Prevención de la varicela en los niños
El objetivo de este estudio es conocer más sobre una nueva vacuna contra la varicela para niños pequeños. La varicela es común en los niños y puede causar fiebre, erupciones con picazón en la piel e infecciones graves. Los médicos usan las vacunas contra la varicela de manera segura en los niños desde hace muchos años. Pero, en este momento, solo hay una opción disponible. Este estudio ayudará al equipo del estudio a ver qué tan bien funciona una vacuna nueva, comparada con la que ya está en uso.
Temas de estudio
Participantes saludables Detección y prevención Salud de niños, bebés y adolescentes
Estudio de nuevos medicamentos para la enfermedad inflamatoria intestinal
La enfermedad inflamatoria intestinal causa hinchazón y dolor en el tubo digestivo, y eso hace que sea difícil para el cuerpo digerir los alimentos con normalidad. El objetivo de este estudio es comparar nuevos medicamentos para esta afección. El equipo del estudio quiere ver si los medicamentos son seguros y útiles para las personas que no mejoraron con otros tratamientos.
Temas de estudio
Estudio de la presión arterial alta en pacientes pediátricos (niños y adolescentes)
El objetivo de esta investigación es entender qué causa la presión arterial alta en personas jóvenes y cómo la presión arterial alta puede causar daños al corazón y a los riñones. Estamos estudiando niños y adolescentes que tienen presión arterial alta y los que no la tienen.
Temas de estudio
Participantes saludables Salud del corazón Salud de niños, bebés y adolescentes