Uso de mavacamten para tratar a adolescentes con miocardiopatía
La miocardiopatía hipertrófica (MCH) obstructiva es una enfermedad del corazón que dificulta el bombeo de sangre al corazón y puede hacer que la persona se sienta débil y cansada. El objetivo de este estudio es comprobar si el medicamento del estudio, mavacamten, ayuda a los jóvenes con MCH obstructiva.
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Cómo mejorar la atención y la salud de niños, adolescentes y adultos jóvenes con enfermedad intestinal inflamatoria
El objetivo de este estudio es mejorar la atención y la salud de niños, adolescentes y adultos jóvenes que padecen la enfermedad intestinal inflamatoria. Queremos obtener información de sus visitas de rutina que nos ayude a mejorar la atención a los pacientes con esa enfermedad. Por ejemplo, nos gustaría saber qué tipo de medicamento funciona mejor para tratarla.
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Uso de la tecnología para mejorar la atención a los adolescentes con enfermedad intestinal inflamatoria
La enfermedad intestinal inflamatoria afecta al aparato digestivo (órganos que procesan los alimentos y los líquidos). Algunos tipos de esta enfermedad son: la colitis ulcerosa y la enfermedad de Crohn. Este estudio es para saber si los mensajes de texto pueden ayudar en la atención médica de las personas con esta enfermedad. Los participantes deberán tener un teléfono inteligente con mensajería de texto.
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Estudio de una nueva vacuna contra la enfermedad neumocócica en niños pequeños sanos
Se le pide a su hijo que participe en este estudio porque está sano, tiene entre 12 y 15 meses y ha recibido 3 dosis de Prevnar 20®. El estudio probará una nueva vacuna para saber si puede proteger contra un microbio que causa infecciones en los niños. El objetivo es saber si la vacuna es segura y ayuda al cuerpo a producir anticuerpos para luchar contra el microbio.
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Participantes saludables Enfermedades infecciosas Detección y prevención Salud de niños, bebés y adolescentes
Comparación de tratamientos en niños recién diagnosticados con la enfermedad de Crohn
El objetivo de este estudio es saber más sobre por qué algunos niños con enfermedad de Crohn se curan de la inflamación intestinal después de un tipo de tratamiento y por qué otros no. Debe haber sospecha que los participantes tienen la enfermedad de Crohn.
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Comparación de tratamientos para la anemia aplásica grave en los jóvenes
El objetivo de este estudio es saber si es mejor la terapia inmunosupresora o el trasplante de médula ósea para tratar una enfermedad llamada anemia aplásica grave en pacientes jóvenes que no tienen un hermano donante compatible.
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Enfermedades Raras Cáncer Cáncer: Sangre Cáncer: Niños, Adolescentes Salud de niños, bebés y adolescentes
Tratamiento de la hiperactividad en niños con síndrome de Down usando guanfacina
El objetivo de este estudio es saber más sobre qué tan bien se puede tratar la hiperactividad en niños con síndrome de Down con el medicamento en estudio guanfacina.
Temas de estudio
Cómo identificar problemas para oír (audición) en bebés que nacen con una infección causada por el citomegalovirus (CMV)
El objetivo de este estudio es aprender más sobre pruebas que se pueden usar para mostrar cómo se afectará la audición de un bebé que nace con una infección causada por el citomegalovirus (CMV).
Temas de estudio
Enfermedades infecciosas Detección y prevención Salud de niños, bebés y adolescentes Oídos, Nariz, Garganta, Boca
Uso de upadacitinib como tratamiento para la artritis en niños y jóvenes
El objetivo de este estudio es aprender más sobre el medicamento upadacitinib como tratamiento de la artritis en niños y jóvenes. Queremos saber si este tratamiento funciona mejor que el tratamiento habitual.
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Artritis, lupus y trastornos autoinmunitarios Salud de niños, bebés y adolescentes
Estudio del medicamento upadacitinib para niños con colitis ulcerosa
El objetivo de este estudio es saber más sobre el medicamento upadacitinib como tratamiento de la colitis ulcerosa, una enfermedad intestinal. Queremos saber si el medicamento es seguro y funciona bien en niños con colitis ulcerosa que no han respondido a otros tratamientos.
Temas de estudio
Conocer si los medicamentos para combatir los virus funcionaron en bebés o niños pequeños con infección por citomegalovirus
El objetivo de este estudio es obtener más información sobre el tratamiento con medicamentos para combatir virus en los bebés que nacieron con citomegalovirus. Queremos saber si el medicamento afecta la audición (oír), el riesgo de cáncer, el crecimiento general o el desarrollo sexual.
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Enfermedades infecciosas Salud de niños, bebés y adolescentes Oídos, Nariz, Garganta, Boca
Comparación de formas de mejorar la circulación de la sangre en los pulmones de los recién nacidos
El propósito de este estudio es mirar dos métodos diferentes para ayudar a la circulación de la sangre en los pulmones de los bebés recién nacidos. Un método usa una derivación, que es un tubito pequeño, y el otro usa un stent, que es un dispositivo diminuto hecho de lo que parece un tejido de malla. Queremos aprender si una de las dos opciones es mejor que la otra.
Temas de estudio
Estudio sobre el uso de digoxina para ayudar a combatir el cáncer cerebral
El objetivo de este estudio es obtener más información sobre el medicamento digoxina. Queremos saber si este medicamento puede ayudar a detener el avance del cáncer cerebral llamado meduloblastoma. El objetivo es conocer si este tratamiento puede ayudar a combatirlo y qué efectos secundarios puede causar. Buscamos personas voluntarias con un diagnóstico de meduloblastoma.
Temas de estudio
Cáncer Cáncer: Cerebro, Sistema Nervioso, Médula Espinal Cáncer: Cánceres raros Salud de niños, bebés y adolescentes
Estudio de un medicamento para bebés con síndrome de Alagille
El objetivo de este estudio es conocer más sobre el medicamento odevixibat para bebés con síndrome de Alagille. Queremos saber si este medicamento puede ayudar de forma segura a reducir la picazón en bebés con esta afección.
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Trastornos genéticos Enfermedades Raras Salud de niños, bebés y adolescentes
Recopilación de datos sobre pacientes con fibrosis quística
El objetivo de este estudio es recopilar información sobre personas con fibrosis quística a través de un registro de pacientes. El registro de pacientes ayuda a realizar un seguimiento de los cambios importantes que se producen en las personas con fibrosis quística. También ayuda a los médicos a comprender mejor la enfermedad, mejorar los tratamientos y ayudar a los pacientes a vivir más tiempo.
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Trastornos genéticos Salud pulmonar Salud de niños, bebés y adolescentes
Cómo ayudar a las familias a elegir tratamientos del riñón
El síndrome nefrótico es una afección de los riñones que causa que el cuerpo pierda proteínas en la orina (pis). Esto ocasiona hinchazón y otros problemas de salud. El objetivo de este estudio es ayudar a las familias a elegir los mejores tratamientos para esta enfermedad. Buscamos personas voluntarias con hijos que tengan síndrome nefrótico. Al compartir sus experiencias, nos ayudará a encontrar mejores formas de apoyar a las familias para que tomen decisiones sobre los tratamientos.
Temas de estudio
Riñones, Hígado, Páncreas Salud de niños, bebés y adolescentes
Nuevo tratamiento para vasculitis asociada a ANCA en niños y adolescentes
La vasculitis activa asociada a ANCA es una enfermedad en la que el sistema inmunitario del cuerpo ataca por accidente a sus vasos sanguíneos pequeños o medianos. Esto hace que los vasos sanguíneos se hinchen y se dañen. El objetivo de este estudio es obtener más información sobre un tratamiento para ayudar a niños y adolescentes con esta enfermedad. Queremos saber si el tratamiento avacopan es seguro y útil.
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Enfermedades Raras Artritis, lupus y trastornos autoinmunitarios Salud de niños, bebés y adolescentes
Tratamiento del neuroblastoma en jóvenes con naxitamab
El objetivo de este estudio es probar un nuevo medicamento llamado naxitamab para saber si es seguro y funciona bien agregarlo al tratamiento habitual para un tipo de cáncer llamado neuroblastoma.
Temas de estudio
Cáncer Cáncer: Cabeza, Cuello Cáncer: Tiroides, Otras glándulas Salud de niños, bebés y adolescentes
Uso del CTX001 para tratar la enfermedad de células falciformes grave en niños
El objetivo de este estudio es conocer más sobre el uso del medicamento CTX001 para tratar la enfermedad de células falciformes en niños. Queremos saber si el medicamento funciona bien y si causa efectos secundarios.
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Salud de niños, bebés y adolescentes Enfermedad de células falciformes
Uso de tagraxofusp para tratar el cáncer en los jóvenes
El objetivo de este estudio es saber si añadir el medicamento tagraxofusp al tratamiento habitual ayuda a las personas con cáncer de la sangre que es difícil de tratar o que reaparece después de un tratamiento anterior. También queremos saber más sobre cualquier efecto secundario del medicamento.
Temas de estudio
Cáncer Cáncer: Sangre Cáncer: Niños, Adolescentes Salud de niños, bebés y adolescentes