Propósito del estudio
La enfermedad de Fabry es una afección genética poco frecuente en la que el cuerpo no puede descomponer ciertas grasas, lo que hace que se acumulen y dañen órganos como el corazón, los riñones y los nervios. El objetivo de este estudio es obtener más información sobre el medicamento migalastat para esta afección. El equipo del estudio quiere saber si es seguro y beneficioso para niños.
¿Qué actividades son parte de este estudio?
- Revisión del consentimiento informado
- Uso de tratamientos del estudio o placebo
- Uso de los planes de salud del estudio
- Actividades de seguimiento después del estudio
- Revisión del historial médico
- Exámenes físicos
- Llamadas telefónicas y/o correos electrónicos
- Visitas y consultas relacionadas con el estudio
- Encuestas/Cuestionarios
- Pruebas de laboratorio y de imagen
- Toma de muestras
Edad y género
- 2 y 12 años
- Femenino
- Masculino
Idioma
- En estudio solamente pueden participar personas que hablan inglés
Más información
- Compensación ofrecida
- Se ofrece reembolso
Lugares de los estudios
- Greater Charlotte, NC