Seguimiento de la seguridad a largo plazo del medicamento AGAMREE
La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es una enfermedad que debilita los músculos con el tiempo. El objetivo de este estudio es realizar un seguimiento de la seguridad a largo plazo del medicamento AGAMREE. Las personas que participen en el estudio se someterán a revisiones cada año y responderán a preguntas sobre su salud. Buscamos personas voluntarias que tengan DMD y que actualmente estén tomando AGAMREE.
Temas de estudio
Trastornos genéticos Salud del hombre Enfermedades Raras Huesos, articulaciones y músculos Salud de niños, bebés y adolescentes
Estudio sobre una nueva vacuna para bebés y niños pequeños
El objetivo de este estudio es obtener información sobre una nueva vacuna para bebés y niños pequeños sanos. Esta vacuna está diseñada para proteger contra el germen neumococo, que puede causar infecciones graves. El estudio ayudará a los investigadores a evaluar si la vacuna es efectiva y si causa algún efecto secundario. Buscamos personas voluntarias con niños de 42 a 89 días de nacidos.
Temas de estudio
Estudio sobre el uso de digoxina para ayudar a combatir el cáncer cerebral
El objetivo de este estudio es obtener más información sobre el medicamento digoxina. Queremos saber si este medicamento puede ayudar a detener el avance del cáncer cerebral llamado meduloblastoma. El objetivo es conocer si este tratamiento puede ayudar a combatirlo y qué efectos secundarios puede causar. Buscamos personas voluntarias con un diagnóstico de meduloblastoma.
Temas de estudio
Cáncer Cáncer: Cerebro, Sistema Nervioso, Médula Espinal Cáncer: Cánceres raros Salud de niños, bebés y adolescentes
Diferencias en el tamaño del brazo en niños con un tipo de fractura de codo
El objetivo de este estudio es reunir información que nos ayude a crear una forma más precisa de medir la inflamación del brazo cuando un niño se fractura el codo. Usar la misma forma de medir la inflamación podría ayudar a los médicos a tomar decisiones sobre el tratamiento, lo que puede influir en cómo los niños se recuperan de este tipo de lesiones.
Temas de estudio
Huesos, articulaciones y músculos Salud de niños, bebés y adolescentes
Estudio de un medicamento para bebés con síndrome de Alagille
El objetivo de este estudio es conocer más sobre el medicamento odevixibat para bebés con síndrome de Alagille. Queremos saber si este medicamento puede ayudar de forma segura a reducir la picazón en bebés con esta afección.
Temas de estudio
Trastornos genéticos Enfermedades Raras Salud de niños, bebés y adolescentes
Recopilación de datos sobre pacientes con fibrosis quística
El objetivo de este estudio es recopilar información sobre personas con fibrosis quística a través de un registro de pacientes. El registro de pacientes ayuda a realizar un seguimiento de los cambios importantes que se producen en las personas con fibrosis quística. También ayuda a los médicos a comprender mejor la enfermedad, mejorar los tratamientos y ayudar a los pacientes a vivir más tiempo.
Temas de estudio
Trastornos genéticos Salud pulmonar Salud de niños, bebés y adolescentes
Estudio de un nuevo medicamento para niños y adolescentes con miastenia grave generalizada
La miastenia grave generalizada es una enfermedad que debilita los músculos porque el sistema de defensa del cuerpo ataca el punto de conexión entre nervios y músculos. El objetivo de este estudio es obtener más información sobre un nuevo medicamento para niños y adolescentes con esta enfermedad. Nuestros investigadores quieren saber si el medicamento es seguro, cómo actúa en el cuerpo y si ayuda a los niños a sentirse mejor y a realizar sus actividades diarias con más facilidad.
Temas de estudio
Enfermedades Raras Cerebro y Memoria Salud de niños, bebés y adolescentes
Nuevo tratamiento para vasculitis asociada a ANCA en niños y adolescentes
La vasculitis activa asociada a ANCA es una enfermedad en la que el sistema inmunitario del cuerpo ataca por accidente a sus vasos sanguíneos pequeños o medianos. Esto hace que los vasos sanguíneos se hinchen y se dañen. El objetivo de este estudio es obtener más información sobre un tratamiento para ayudar a niños y adolescentes con esta enfermedad. Queremos saber si el tratamiento avacopan es seguro y útil.
Temas de estudio
Enfermedades Raras Artritis, lupus y trastornos autoinmunitarios Salud de niños, bebés y adolescentes
Tratamiento del neuroblastoma en jóvenes con naxitamab
El objetivo de este estudio es probar un nuevo medicamento llamado naxitamab para saber si es seguro y funciona bien agregarlo al tratamiento habitual para un tipo de cáncer llamado neuroblastoma.
Temas de estudio
Cáncer Cáncer: Cabeza, Cuello Cáncer: Tiroides, Otras glándulas Salud de niños, bebés y adolescentes
Uso del CTX001 para tratar la enfermedad de células falciformes grave en niños
El objetivo de este estudio es conocer más sobre el uso del medicamento CTX001 para tratar la enfermedad de células falciformes en niños. Queremos saber si el medicamento funciona bien y si causa efectos secundarios.
Temas de estudio
Salud de niños, bebés y adolescentes Enfermedad de células falciformes
Estudio de un programa de ejercicio para adolescentes y adultos jóvenes después del tratamiento del cáncer
El objetivo de este estudio es encontrar las mejores formas de ayudar a adolescentes y adultos jóvenes de origen hispano o latino que tuvieron cáncer a seguir haciendo actividad física en el hogar. Utilizaremos un programa que usa relojes Fitbit y redes sociales para animar a estas personas a hacer ejercicio. El objetivo es asegurarnos de que el programa se adapte al idioma y a la cultura de las personas que participan en el estudio.
Temas de estudio
Cáncer Cáncer: Niños, Adolescentes Salud de niños, bebés y adolescentes
Estudio de la presión arterial alta en pacientes pediátricos (niños y adolescentes)
El objetivo de esta investigación es entender qué causa la presión arterial alta en personas jóvenes y cómo la presión arterial alta puede causar daños al corazón y a los riñones. Estamos estudiando niños y adolescentes que tienen presión arterial alta y los que no la tienen.
Temas de estudio
Participantes saludables Salud del corazón Salud de niños, bebés y adolescentes
Tratamiento de tumores de Wilms recién diagnosticados o reincidentes
En este estudio, los investigadores desean descubrir si pueden mejorar el tratamiento para sujetos (personas que aceptan participar en este estudio) que tienen alto o muy alto riesgo de FHWT reincidente (Histología favorable de tumores de Wilms, por sus siglas en inglés, un tipo de cáncer del riñón). En este estudio se le suministrarán medicamentos de quimioterapia y radioterapia con la esperanza de encontrar una terapia mejor en la lucha contra el cáncer que usted tiene.
Temas de estudio
Cáncer Cáncer: Riñón, Hígado, Páncreas Salud de niños, bebés y adolescentes
Estudio para evaluar la eficacia del brivaracetam como el único tratamiento para pacientes de 2 a 25 años que sufren de convulsiones recurrentes que comenzaron en la infancia
El objetivo principal de este estudio es observar si el medicamento en investigación, el brivaracetam, funciona en pacientes con epilepsia de ausencia infantil (CAE por sus iniciales en inglés) o epilepsia de ausencia juvenil (JAE por sus iniciales en inglés). El estudio también observará la tolerancia del medicamento (los efectos que tiene en el cuerpo).
Temas de estudio
Epilepsia Trastornos Neurológicos Salud de niños, bebés y adolescentes
Estudio para evaluar la eficacia del EPX-100 (medicamento en investigación) para pacientes con el síndrome de Dravet
El objetivo de este estudio es observar hasta qué punto funciona el EPX-100 (medicamento en investigación), cuáles son los efectos secundarios y compararlo con el placebo (líquido que no contiene el medicamento en investigación EPX-100).
Temas de estudio
Trastornos Neurológicos Salud de niños, bebés y adolescentes
Estudio del selinexor para el tratamiento de gliomas de alto grado en pacientes pediátricos
Un glioma es un tipo de cáncer que aparece en el cerebro o en la columna. El glioma pontino intrínseco difuso es un tipo de glioma de alto grado. El objetivo de este estudio es observar hasta qué punto funciona el selinexor cuando se suministra a niños y jóvenes adultos con gliomas de alto grado o glioma pontino intrínseco difuso. También queremos identificar la dosis más alta de selinexor que se puede suministrar con seguridad junto a la radioterapia.
Temas de estudio
Cáncer Cáncer: Cerebro, Sistema Nervioso, Médula Espinal Salud de niños, bebés y adolescentes