Estudio de telemedicina para el tratamiento de niños con necesidades médicas complejas
El objetivo de este estudio es averiguar más acerca del uso de citas por telemedicina para niños con necesidades médicas complejas. Queremos averiguar si las citas por telemedicina podrían mejorar la salud de niños con problemas crónicos de salud.
Temas de estudio
Estudio del medicamento apitegromab para bebés con debilidad muscular
La atrofia muscular espinal es una enfermedad que debilita los músculos y hace difícil el movimiento. El objetivo de este estudio es probar el nuevo medicamento apitegromab. Queremos saber si es seguro y eficaz para bebés menores de 2 años que aún tienen dificultad para moverse, aunque ya recibieron el tratamiento de la terapia para la neurona motora de supervivencia.
Temas de estudio
Trastornos genéticos Trastornos del movimiento Trastornos Neurológicos Enfermedades Raras Huesos, articulaciones y músculos Salud de niños, bebés y adolescentes
Cómo identificar problemas para oír (audición) en bebés que nacen con una infección causada por el citomegalovirus (CMV)
El objetivo de este estudio es aprender más sobre pruebas que se pueden usar para mostrar cómo se afectará la audición de un bebé que nace con una infección causada por el citomegalovirus (CMV).
Temas de estudio
Enfermedades infecciosas Detección y prevención Salud de niños, bebés y adolescentes Oídos, Nariz, Garganta, Boca
Uso de upadacitinib como tratamiento para la artritis en niños y jóvenes
El objetivo de este estudio es aprender más sobre el medicamento upadacitinib como tratamiento de la artritis en niños y jóvenes. Queremos saber si este tratamiento funciona mejor que el tratamiento habitual.
Temas de estudio
Artritis, lupus y trastornos autoinmunitarios Salud de niños, bebés y adolescentes
Conocer si los medicamentos para combatir los virus funcionaron en bebés o niños pequeños con infección por citomegalovirus
El objetivo de este estudio es obtener más información sobre el tratamiento con medicamentos para combatir virus en los bebés que nacieron con citomegalovirus. Queremos saber si el medicamento afecta la audición (oír), el riesgo de cáncer, el crecimiento general o el desarrollo sexual.
Temas de estudio
Enfermedades infecciosas Salud de niños, bebés y adolescentes Oídos, Nariz, Garganta, Boca
Comparación de formas de mejorar la circulación de la sangre en los pulmones de los recién nacidos
El propósito de este estudio es mirar dos métodos diferentes para ayudar a la circulación de la sangre en los pulmones de los bebés recién nacidos. Un método usa una derivación, que es un tubito pequeño, y el otro usa un stent, que es un dispositivo diminuto hecho de lo que parece un tejido de malla. Queremos aprender si una de las dos opciones es mejor que la otra.
Temas de estudio
Seguimiento de la seguridad a largo plazo del medicamento AGAMREE
La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es una enfermedad que debilita los músculos con el tiempo. El objetivo de este estudio es realizar un seguimiento de la seguridad a largo plazo del medicamento AGAMREE. Las personas que participen en el estudio se someterán a revisiones cada año y responderán a preguntas sobre su salud. Buscamos personas voluntarias que tengan DMD y que actualmente estén tomando AGAMREE.
Temas de estudio
Trastornos genéticos Salud del hombre Enfermedades Raras Huesos, articulaciones y músculos Salud de niños, bebés y adolescentes
Estudio sobre una nueva vacuna para bebés y niños pequeños
El objetivo de este estudio es obtener información sobre una nueva vacuna para bebés y niños pequeños sanos. Esta vacuna está diseñada para proteger contra el germen neumococo, que puede causar infecciones graves. El estudio ayudará a los investigadores a evaluar si la vacuna es efectiva y si causa algún efecto secundario. Buscamos personas voluntarias con niños de 42 a 89 días de nacidos.
Temas de estudio
Participantes saludables Enfermedades infecciosas Detección y prevención Salud de niños, bebés y adolescentes
Estudio sobre el uso de digoxina para ayudar a combatir el cáncer cerebral
El objetivo de este estudio es obtener más información sobre el medicamento digoxina. Queremos saber si este medicamento puede ayudar a detener el avance del cáncer cerebral llamado meduloblastoma. El objetivo es conocer si este tratamiento puede ayudar a combatirlo y qué efectos secundarios puede causar. Buscamos personas voluntarias con un diagnóstico de meduloblastoma.
Temas de estudio
Cáncer Cáncer: Cerebro, Sistema Nervioso, Médula Espinal Cáncer: Cánceres raros Salud de niños, bebés y adolescentes
Diferencias en el tamaño del brazo en niños con un tipo de fractura de codo
El objetivo de este estudio es reunir información que nos ayude a crear una forma más precisa de medir la inflamación del brazo cuando un niño se fractura el codo. Usar la misma forma de medir la inflamación podría ayudar a los médicos a tomar decisiones sobre el tratamiento, lo que puede influir en cómo los niños se recuperan de este tipo de lesiones.
Temas de estudio
Huesos, articulaciones y músculos Salud de niños, bebés y adolescentes
Estudio de un medicamento para bebés con síndrome de Alagille
El objetivo de este estudio es conocer más sobre el medicamento odevixibat para bebés con síndrome de Alagille. Queremos saber si este medicamento puede ayudar de forma segura a reducir la picazón en bebés con esta afección.
Temas de estudio
Trastornos genéticos Enfermedades Raras Salud de niños, bebés y adolescentes
Recopilación de datos sobre pacientes con fibrosis quística
El objetivo de este estudio es recopilar información sobre personas con fibrosis quística a través de un registro de pacientes. El registro de pacientes ayuda a realizar un seguimiento de los cambios importantes que se producen en las personas con fibrosis quística. También ayuda a los médicos a comprender mejor la enfermedad, mejorar los tratamientos y ayudar a los pacientes a vivir más tiempo.
Temas de estudio
Trastornos genéticos Salud pulmonar Salud de niños, bebés y adolescentes
Estudio de un nuevo medicamento para niños y adolescentes con miastenia grave generalizada
La miastenia grave generalizada es una enfermedad que debilita los músculos porque el sistema de defensa del cuerpo ataca el punto de conexión entre nervios y músculos. El objetivo de este estudio es obtener más información sobre un nuevo medicamento para niños y adolescentes con esta enfermedad. Nuestros investigadores quieren saber si el medicamento es seguro, cómo actúa en el cuerpo y si ayuda a los niños a sentirse mejor y a realizar sus actividades diarias con más facilidad.
Temas de estudio
Enfermedades Raras Cerebro y Memoria Salud de niños, bebés y adolescentes
Nuevo tratamiento para vasculitis asociada a ANCA en niños y adolescentes
La vasculitis activa asociada a ANCA es una enfermedad en la que el sistema inmunitario del cuerpo ataca por accidente a sus vasos sanguíneos pequeños o medianos. Esto hace que los vasos sanguíneos se hinchen y se dañen. El objetivo de este estudio es obtener más información sobre un tratamiento para ayudar a niños y adolescentes con esta enfermedad. Queremos saber si el tratamiento avacopan es seguro y útil.
Temas de estudio
Enfermedades Raras Artritis, lupus y trastornos autoinmunitarios Salud de niños, bebés y adolescentes
Tratamiento del neuroblastoma en jóvenes con naxitamab
El objetivo de este estudio es probar un nuevo medicamento llamado naxitamab para saber si es seguro y funciona bien agregarlo al tratamiento habitual para un tipo de cáncer llamado neuroblastoma.
Temas de estudio
Cáncer Cáncer: Cabeza, Cuello Cáncer: Tiroides, Otras glándulas Salud de niños, bebés y adolescentes
Uso del CTX001 para tratar la enfermedad de células falciformes grave en niños
El objetivo de este estudio es conocer más sobre el uso del medicamento CTX001 para tratar la enfermedad de células falciformes en niños. Queremos saber si el medicamento funciona bien y si causa efectos secundarios.
Temas de estudio
Salud de niños, bebés y adolescentes Enfermedad de células falciformes
Estudio de un programa de ejercicio para adolescentes y adultos jóvenes después del tratamiento del cáncer
El objetivo de este estudio es encontrar las mejores formas de ayudar a adolescentes y adultos jóvenes de origen hispano o latino que tuvieron cáncer a seguir haciendo actividad física en el hogar. Utilizaremos un programa que usa relojes Fitbit y redes sociales para animar a estas personas a hacer ejercicio. El objetivo es asegurarnos de que el programa se adapte al idioma y a la cultura de las personas que participan en el estudio.
Temas de estudio
Cáncer Cáncer: Niños, Adolescentes Salud de niños, bebés y adolescentes