Seguimiento de la seguridad a largo plazo del medicamento AGAMREE
La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es una enfermedad que debilita los músculos con el tiempo. El objetivo de este estudio es realizar un seguimiento de la seguridad a largo plazo del medicamento AGAMREE. Las personas que participen en el estudio se someterán a revisiones cada año y responderán a preguntas sobre su salud. Buscamos personas voluntarias que tengan DMD y que actualmente estén tomando AGAMREE.
Temas de estudio
Trastornos genéticos Salud del hombre Enfermedades Raras Huesos, articulaciones y músculos Salud de niños, bebés y adolescentes
Recopilación de datos para trastornos de la sangre
El propósito de este estudio de investigación es recolectar información de un grupo grande de pacientes con el trastorno sanguíneo hemofilia A o B, que se usará para mejorar el cuidado de pacientes en el mundo. Obtener esta información permitirá a los investigadores identificar carencias en el cuidado, el primer paso para mejorar el cuidado.
Temas de estudio
Salud del corazón Cáncer Cáncer: Niños, Adolescentes Salud de niños, bebés y adolescentes
Estudio sobre el uso de digoxina para ayudar a combatir el cáncer cerebral
El objetivo de este estudio es obtener más información sobre el medicamento digoxina. Queremos saber si este medicamento puede ayudar a detener el avance del cáncer cerebral llamado meduloblastoma. El objetivo es conocer si este tratamiento puede ayudar a combatirlo y qué efectos secundarios puede causar. Buscamos personas voluntarias con un diagnóstico de meduloblastoma.
Temas de estudio
Cáncer Cáncer: Cerebro, Sistema Nervioso, Médula Espinal Cáncer: Cánceres raros Salud de niños, bebés y adolescentes
Diferencias en el tamaño del brazo en niños con un tipo de fractura de codo
El objetivo de este estudio es reunir información que nos ayude a crear una forma más precisa de medir la inflamación del brazo cuando un niño se fractura el codo. Usar la misma forma de medir la inflamación podría ayudar a los médicos a tomar decisiones sobre el tratamiento, lo que puede influir en cómo los niños se recuperan de este tipo de lesiones.
Temas de estudio
Huesos, articulaciones y músculos Salud de niños, bebés y adolescentes
Estudio de telemedicina para el tratamiento de niños con necesidades médicas complejas
El objetivo de este estudio es averiguar más acerca del uso de citas por telemedicina para niños con necesidades médicas complejas. Queremos averiguar si las citas por telemedicina podrían mejorar la salud de niños con problemas crónicos de salud.
Temas de estudio
Recopilación de datos sobre pacientes con fibrosis quística
El objetivo de este estudio es recopilar información sobre personas con fibrosis quística a través de un registro de pacientes. El registro de pacientes ayuda a realizar un seguimiento de los cambios importantes que se producen en las personas con fibrosis quística. También ayuda a los médicos a comprender mejor la enfermedad, mejorar los tratamientos y ayudar a los pacientes a vivir más tiempo.
Temas de estudio
Trastornos genéticos Salud pulmonar Salud de niños, bebés y adolescentes
Estudio de un nuevo medicamento para niños y adolescentes con miastenia grave generalizada
La miastenia grave generalizada es una enfermedad que debilita los músculos porque el sistema de defensa del cuerpo ataca el punto de conexión entre nervios y músculos. El objetivo de este estudio es obtener más información sobre un nuevo medicamento para niños y adolescentes con esta enfermedad. Nuestros investigadores quieren saber si el medicamento es seguro, cómo actúa en el cuerpo y si ayuda a los niños a sentirse mejor y a realizar sus actividades diarias con más facilidad.
Temas de estudio
Enfermedades Raras Cerebro y Memoria Salud de niños, bebés y adolescentes
Estudio del selinexor para el tratamiento de gliomas de alto grado en pacientes pediátricos
Un glioma es un tipo de cáncer que aparece en el cerebro o en la columna. El glioma pontino intrínseco difuso es un tipo de glioma de alto grado. El objetivo de este estudio es observar hasta qué punto funciona el selinexor cuando se suministra a niños y jóvenes adultos con gliomas de alto grado o glioma pontino intrínseco difuso. También queremos identificar la dosis más alta de selinexor que se puede suministrar con seguridad junto a la radioterapia.
Temas de estudio
Cáncer Cáncer: Cerebro, Sistema Nervioso, Médula Espinal Salud de niños, bebés y adolescentes
Prevención de la varicela en los niños
El objetivo de este estudio es conocer más sobre una nueva vacuna contra la varicela para niños pequeños. La varicela es común en los niños y puede causar fiebre, erupciones con picazón en la piel e infecciones graves. Los médicos usan las vacunas contra la varicela de manera segura en los niños desde hace muchos años. Pero, en este momento, solo hay una opción disponible. Este estudio ayudará al equipo del estudio a ver qué tan bien funciona una vacuna nueva, comparada con la que ya está en uso.
Temas de estudio
Participantes saludables Detección y prevención Salud de niños, bebés y adolescentes
Estudio de nuevos medicamentos para la enfermedad inflamatoria intestinal
La enfermedad inflamatoria intestinal causa hinchazón y dolor en el tubo digestivo, y eso hace que sea difícil para el cuerpo digerir los alimentos con normalidad. El objetivo de este estudio es comparar nuevos medicamentos para esta afección. El equipo del estudio quiere ver si los medicamentos son seguros y útiles para las personas que no mejoraron con otros tratamientos.
Temas de estudio
Estudio del medicamento apitegromab para bebés con debilidad muscular
La atrofia muscular espinal es una enfermedad que debilita los músculos y hace difícil el movimiento. El objetivo de este estudio es probar el nuevo medicamento apitegromab. Queremos saber si es seguro y eficaz para bebés menores de 2 años que aún tienen dificultad para moverse, aunque ya recibieron el tratamiento de la terapia para la neurona motora de supervivencia.
Temas de estudio
Trastornos genéticos Trastornos del movimiento Trastornos Neurológicos Enfermedades Raras Huesos, articulaciones y músculos Salud de niños, bebés y adolescentes
Estudio de un programa de ejercicio para adolescentes y adultos jóvenes después del tratamiento del cáncer
El objetivo de este estudio es encontrar las mejores formas de ayudar a adolescentes y adultos jóvenes de origen hispano o latino que tuvieron cáncer a seguir haciendo actividad física en el hogar. Utilizaremos un programa que usa relojes Fitbit y redes sociales para animar a estas personas a hacer ejercicio. El objetivo es asegurarnos de que el programa se adapte al idioma y a la cultura de las personas que participan en el estudio.
Temas de estudio
Cáncer Cáncer: Niños, Adolescentes Salud de niños, bebés y adolescentes
Nuevo tratamiento para vasculitis asociada a ANCA en niños y adolescentes
El objetivo de este estudio es conocer más sobre un medicamento nuevo llamado IM-1021. El equipo quiere ver si este medicamento puede ayudar de forma segura a las personas que tienen linfomas de células B avanzados. También encontrará la mejor dosis y verá si puede ayudar a retrasar o reducir el cáncer.
Temas de estudio
Enfermedades Raras Artritis, lupus y trastornos autoinmunitarios Salud de niños, bebés y adolescentes
Estudio de un nuevo examen de sangre para pacientes con cáncer de la sangre
El objetivo de este estudio es crear un nuevo examen de sangre para los pacientes con cáncer de la sangre. Queremos observar si este nuevo examen de sangre podría ayudar a predecir cuáles son los pacientes que se beneficiarían de un tipo de inmunoterapia llamada terapia de células T con CAR. Estamos buscando voluntarios con cáncer de la sangre que sean elegibles para recibir la terapia de células T con CAR. El equipo del estudio le dará más información.
Temas de estudio
Cáncer Cáncer: Sangre Cáncer: Leucemia Cáncer: Linfoma Cáncer: Mieloma
Tratamiento del neuroblastoma en jóvenes con naxitamab
El objetivo de este estudio es probar un nuevo medicamento llamado naxitamab para saber si es seguro y funciona bien agregarlo al tratamiento habitual para un tipo de cáncer llamado neuroblastoma.
Temas de estudio
Cáncer Cáncer: Cabeza, Cuello Cáncer: Tiroides, Otras glándulas Salud de niños, bebés y adolescentes
Uso del CTX001 para tratar la enfermedad de células falciformes grave en niños
El objetivo de este estudio es conocer más sobre el uso del medicamento CTX001 para tratar la enfermedad de células falciformes en niños. Queremos saber si el medicamento funciona bien y si causa efectos secundarios.
Temas de estudio
Enfermedad de células falciformes Salud de niños, bebés y adolescentes