Comparación de tratamientos para la anemia aplásica grave en los jóvenes
El objetivo de este estudio es saber si es mejor la terapia inmunosupresora o el trasplante de médula ósea para tratar una enfermedad llamada anemia aplásica grave en pacientes jóvenes que no tienen un hermano donante compatible.
Temas de estudio
Enfermedades Raras Cáncer Cáncer: Sangre Cáncer: Niños, Adolescentes Salud de niños, bebés y adolescentes
Cómo identificar problemas para oír (audición) en bebés que nacen con una infección causada por el citomegalovirus (CMV)
El objetivo de este estudio es aprender más sobre pruebas que se pueden usar para mostrar cómo se afectará la audición de un bebé que nace con una infección causada por el citomegalovirus (CMV).
Temas de estudio
Enfermedades infecciosas Detección y prevención Salud de niños, bebés y adolescentes Oídos, Nariz, Garganta, Boca
Uso de upadacitinib como tratamiento para la artritis en niños y jóvenes
El objetivo de este estudio es aprender más sobre el medicamento upadacitinib como tratamiento de la artritis en niños y jóvenes. Queremos saber si este tratamiento funciona mejor que el tratamiento habitual.
Temas de estudio
Artritis, lupus y trastornos autoinmunitarios Salud de niños, bebés y adolescentes
Conocer si los medicamentos para combatir los virus funcionaron en bebés o niños pequeños con infección por citomegalovirus
El objetivo de este estudio es obtener más información sobre el tratamiento con medicamentos para combatir virus en los bebés que nacieron con citomegalovirus. Queremos saber si el medicamento afecta la audición (oír), el riesgo de cáncer, el crecimiento general o el desarrollo sexual.
Temas de estudio
Enfermedades infecciosas Salud de niños, bebés y adolescentes Oídos, Nariz, Garganta, Boca
Estudio del medicamento upadacitinib para niños con colitis ulcerosa
El objetivo de este estudio es saber más sobre el medicamento upadacitinib como tratamiento de la colitis ulcerosa, una enfermedad intestinal. Queremos saber si el medicamento es seguro y funciona bien en niños con colitis ulcerosa que no han respondido a otros tratamientos.
Temas de estudio
Comparación de formas de mejorar la circulación de la sangre en los pulmones de los recién nacidos
El propósito de este estudio es mirar dos métodos diferentes para ayudar a la circulación de la sangre en los pulmones de los bebés recién nacidos. Un método usa una derivación, que es un tubito pequeño, y el otro usa un stent, que es un dispositivo diminuto hecho de lo que parece un tejido de malla. Queremos aprender si una de las dos opciones es mejor que la otra.
Temas de estudio
Seguimiento de la seguridad a largo plazo del medicamento AGAMREE
La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es una enfermedad que debilita los músculos con el tiempo. El objetivo de este estudio es realizar un seguimiento de la seguridad a largo plazo del medicamento AGAMREE. Las personas que participen en el estudio se someterán a revisiones cada año y responderán a preguntas sobre su salud. Buscamos personas voluntarias que tengan DMD y que actualmente estén tomando AGAMREE.
Temas de estudio
Trastornos genéticos Salud del hombre Enfermedades Raras Huesos, articulaciones y músculos Salud de niños, bebés y adolescentes
Estudio sobre una nueva vacuna para bebés y niños pequeños
El objetivo de este estudio es obtener información sobre una nueva vacuna para bebés y niños pequeños sanos. Esta vacuna está diseñada para proteger contra el germen neumococo, que puede causar infecciones graves. El estudio ayudará a los investigadores a evaluar si la vacuna es efectiva y si causa algún efecto secundario. Buscamos personas voluntarias con niños de 42 a 89 días de nacidos.
Temas de estudio
Participantes saludables Enfermedades infecciosas Detección y prevención Salud de niños, bebés y adolescentes
Estudio sobre el uso de digoxina para ayudar a combatir el cáncer cerebral
El objetivo de este estudio es obtener más información sobre el medicamento digoxina. Queremos saber si este medicamento puede ayudar a detener el avance del cáncer cerebral llamado meduloblastoma. El objetivo es conocer si este tratamiento puede ayudar a combatirlo y qué efectos secundarios puede causar. Buscamos personas voluntarias con un diagnóstico de meduloblastoma.
Temas de estudio
Cáncer Cáncer: Cerebro, Sistema Nervioso, Médula Espinal Cáncer: Cánceres raros Salud de niños, bebés y adolescentes
Estudio de un medicamento para bebés con síndrome de Alagille
El objetivo de este estudio es conocer más sobre el medicamento odevixibat para bebés con síndrome de Alagille. Queremos saber si este medicamento puede ayudar de forma segura a reducir la picazón en bebés con esta afección.
Temas de estudio
Trastornos genéticos Enfermedades Raras Salud de niños, bebés y adolescentes
Estudio de un nuevo medicamento para niños y adolescentes con miastenia grave generalizada
La miastenia grave generalizada es una enfermedad que debilita los músculos porque el sistema de defensa del cuerpo ataca el punto de conexión entre nervios y músculos. El objetivo de este estudio es obtener más información sobre un nuevo medicamento para niños y adolescentes con esta enfermedad. Nuestros investigadores quieren saber si el medicamento es seguro, cómo actúa en el cuerpo y si ayuda a los niños a sentirse mejor y a realizar sus actividades diarias con más facilidad.
Temas de estudio
Enfermedades Raras Cerebro y Memoria Salud de niños, bebés y adolescentes
Nuevo tratamiento para vasculitis asociada a ANCA en niños y adolescentes
La vasculitis activa asociada a ANCA es una enfermedad en la que el sistema inmunitario del cuerpo ataca por accidente a sus vasos sanguíneos pequeños o medianos. Esto hace que los vasos sanguíneos se hinchen y se dañen. El objetivo de este estudio es obtener más información sobre un tratamiento para ayudar a niños y adolescentes con esta enfermedad. Queremos saber si el tratamiento avacopan es seguro y útil.
Temas de estudio
Enfermedades Raras Artritis, lupus y trastornos autoinmunitarios Salud de niños, bebés y adolescentes
Tratamiento del neuroblastoma en jóvenes con naxitamab
El objetivo de este estudio es probar un nuevo medicamento llamado naxitamab para saber si es seguro y funciona bien agregarlo al tratamiento habitual para un tipo de cáncer llamado neuroblastoma.
Temas de estudio
Cáncer Cáncer: Cabeza, Cuello Cáncer: Tiroides, Otras glándulas Salud de niños, bebés y adolescentes
Uso del CTX001 para tratar la enfermedad de células falciformes grave en niños
El objetivo de este estudio es conocer más sobre el uso del medicamento CTX001 para tratar la enfermedad de células falciformes en niños. Queremos saber si el medicamento funciona bien y si causa efectos secundarios.
Temas de estudio
Salud de niños, bebés y adolescentes Enfermedad de células falciformes
Uso de tagraxofusp para tratar el cáncer en los jóvenes
El objetivo de este estudio es saber si añadir el medicamento tagraxofusp al tratamiento habitual ayuda a las personas con cáncer de la sangre que es difícil de tratar o que reaparece después de un tratamiento anterior. También queremos saber más sobre cualquier efecto secundario del medicamento.
Temas de estudio
Cáncer Cáncer: Sangre Cáncer: Niños, Adolescentes Salud de niños, bebés y adolescentes
Estudio de la presión arterial alta en pacientes pediátricos (niños y adolescentes)
El objetivo de esta investigación es entender qué causa la presión arterial alta en personas jóvenes y cómo la presión arterial alta puede causar daños al corazón y a los riñones. Estamos estudiando niños y adolescentes que tienen presión arterial alta y los que no la tienen.
Temas de estudio
Participantes saludables Salud del corazón Salud de niños, bebés y adolescentes
Tratamiento de tumores de Wilms recién diagnosticados o reincidentes
En este estudio, los investigadores desean descubrir si pueden mejorar el tratamiento para sujetos (personas que aceptan participar en este estudio) que tienen alto o muy alto riesgo de FHWT reincidente (Histología favorable de tumores de Wilms, por sus siglas en inglés, un tipo de cáncer del riñón). En este estudio se le suministrarán medicamentos de quimioterapia y radioterapia con la esperanza de encontrar una terapia mejor en la lucha contra el cáncer que usted tiene.
Temas de estudio
Cáncer Cáncer: Riñón, Hígado, Páncreas Salud de niños, bebés y adolescentes
Estudio para evaluar la eficacia del brivaracetam como el único tratamiento para pacientes de 2 a 25 años que sufren de convulsiones recurrentes que comenzaron en la infancia
El objetivo principal de este estudio es observar si el medicamento en investigación, el brivaracetam, funciona en pacientes con epilepsia de ausencia infantil (CAE por sus iniciales en inglés) o epilepsia de ausencia juvenil (JAE por sus iniciales en inglés). El estudio también observará la tolerancia del medicamento (los efectos que tiene en el cuerpo).
Temas de estudio
Epilepsia Trastornos Neurológicos Salud de niños, bebés y adolescentes
Estudio para evaluar la eficacia del EPX-100 (medicamento en investigación) para pacientes con el síndrome de Dravet
El objetivo de este estudio es observar hasta qué punto funciona el EPX-100 (medicamento en investigación), cuáles son los efectos secundarios y compararlo con el placebo (líquido que no contiene el medicamento en investigación EPX-100).
Temas de estudio
Trastornos Neurológicos Salud de niños, bebés y adolescentes
Estudio del selinexor para el tratamiento de gliomas de alto grado en pacientes pediátricos
Un glioma es un tipo de cáncer que aparece en el cerebro o en la columna. El glioma pontino intrínseco difuso es un tipo de glioma de alto grado. El objetivo de este estudio es observar hasta qué punto funciona el selinexor cuando se suministra a niños y jóvenes adultos con gliomas de alto grado o glioma pontino intrínseco difuso. También queremos identificar la dosis más alta de selinexor que se puede suministrar con seguridad junto a la radioterapia.
Temas de estudio
Cáncer Cáncer: Cerebro, Sistema Nervioso, Médula Espinal Salud de niños, bebés y adolescentes