Recopilación de datos sobre pacientes con fibrosis quística
El objetivo de este estudio es recopilar información sobre personas con fibrosis quística a través de un registro de pacientes. El registro de pacientes ayuda a realizar un seguimiento de los cambios importantes que se producen en las personas con fibrosis quística. También ayuda a los médicos a comprender mejor la enfermedad, mejorar los tratamientos y ayudar a los pacientes a vivir más tiempo.
Temas de estudio
Trastornos genéticos Salud pulmonar Salud de niños, bebés y adolescentes
Estudio de un nuevo medicamento para niños y adolescentes con miastenia grave generalizada
La miastenia grave generalizada es una enfermedad que debilita los músculos porque el sistema de defensa del cuerpo ataca el punto de conexión entre nervios y músculos. El objetivo de este estudio es obtener más información sobre un nuevo medicamento para niños y adolescentes con esta enfermedad. Nuestros investigadores quieren saber si el medicamento es seguro, cómo actúa en el cuerpo y si ayuda a los niños a sentirse mejor y a realizar sus actividades diarias con más facilidad.
Temas de estudio
Enfermedades Raras Cerebro y Memoria Salud de niños, bebés y adolescentes
Prevención de la varicela en los niños
El objetivo de este estudio es conocer más sobre una nueva vacuna contra la varicela para niños pequeños. La varicela es común en los niños y puede causar fiebre, erupciones con picazón en la piel e infecciones graves. Los médicos usan las vacunas contra la varicela de manera segura en los niños desde hace muchos años. Pero, en este momento, solo hay una opción disponible. Este estudio ayudará al equipo del estudio a ver qué tan bien funciona una vacuna nueva, comparada con la que ya está en uso.
Temas de estudio
Participantes saludables Detección y prevención Salud de niños, bebés y adolescentes
Estudio de nuevos medicamentos para la enfermedad inflamatoria intestinal
La enfermedad inflamatoria intestinal causa hinchazón y dolor en el tubo digestivo, y eso hace que sea difícil para el cuerpo digerir los alimentos con normalidad. El objetivo de este estudio es comparar nuevos medicamentos para esta afección. El equipo del estudio quiere ver si los medicamentos son seguros y útiles para las personas que no mejoraron con otros tratamientos.
Temas de estudio
Nuevo tratamiento para vasculitis asociada a ANCA en niños y adolescentes
La vasculitis activa asociada a ANCA es una enfermedad en la que el sistema inmunitario del cuerpo ataca por accidente a sus vasos sanguíneos pequeños o medianos. Esto hace que los vasos sanguíneos se hinchen y se dañen. El objetivo de este estudio es obtener más información sobre un tratamiento para ayudar a niños y adolescentes con esta enfermedad. Queremos saber si el tratamiento avacopan es seguro y útil.
Temas de estudio
Enfermedades Raras Artritis, lupus y trastornos autoinmunitarios Salud de niños, bebés y adolescentes
Tratamiento del neuroblastoma en jóvenes con naxitamab
El objetivo de este estudio es probar un nuevo medicamento llamado naxitamab para saber si es seguro y funciona bien agregarlo al tratamiento habitual para un tipo de cáncer llamado neuroblastoma.
Temas de estudio
Cáncer Cáncer: Cabeza, Cuello Cáncer: Tiroides, Otras glándulas Salud de niños, bebés y adolescentes
Uso del CTX001 para tratar la enfermedad de células falciformes grave en niños
El objetivo de este estudio es conocer más sobre el uso del medicamento CTX001 para tratar la enfermedad de células falciformes en niños. Queremos saber si el medicamento funciona bien y si causa efectos secundarios.
Temas de estudio
Enfermedad de células falciformes Salud de niños, bebés y adolescentes
Estudio de la presión arterial alta en pacientes pediátricos (niños y adolescentes)
El objetivo de esta investigación es entender qué causa la presión arterial alta en personas jóvenes y cómo la presión arterial alta puede causar daños al corazón y a los riñones. Estamos estudiando niños y adolescentes que tienen presión arterial alta y los que no la tienen.
Temas de estudio
Participantes saludables Salud del corazón Salud de niños, bebés y adolescentes
Tratamiento de tumores de Wilms recién diagnosticados o reincidentes
En este estudio, los investigadores desean descubrir si pueden mejorar el tratamiento para sujetos (personas que aceptan participar en este estudio) que tienen alto o muy alto riesgo de FHWT reincidente (Histología favorable de tumores de Wilms, por sus siglas en inglés, un tipo de cáncer del riñón). En este estudio se le suministrarán medicamentos de quimioterapia y radioterapia con la esperanza de encontrar una terapia mejor en la lucha contra el cáncer que usted tiene.
Temas de estudio
Cáncer Cáncer: Riñón, Hígado, Páncreas Salud de niños, bebés y adolescentes
Estudio para evaluar la eficacia del brivaracetam como el único tratamiento para pacientes de 2 a 25 años que sufren de convulsiones recurrentes que comenzaron en la infancia
El objetivo principal de este estudio es observar si el medicamento en investigación, el brivaracetam, funciona en pacientes con epilepsia de ausencia infantil (CAE por sus iniciales en inglés) o epilepsia de ausencia juvenil (JAE por sus iniciales en inglés). El estudio también observará la tolerancia del medicamento (los efectos que tiene en el cuerpo).
Temas de estudio
Epilepsia Trastornos Neurológicos Salud de niños, bebés y adolescentes
Estudio para evaluar la eficacia del EPX-100 (medicamento en investigación) para pacientes con el síndrome de Dravet
El objetivo de este estudio es observar hasta qué punto funciona el EPX-100 (medicamento en investigación), cuáles son los efectos secundarios y compararlo con el placebo (líquido que no contiene el medicamento en investigación EPX-100).
Temas de estudio
Estudio del selinexor para el tratamiento de gliomas de alto grado en pacientes pediátricos
Un glioma es un tipo de cáncer que aparece en el cerebro o en la columna. El glioma pontino intrínseco difuso es un tipo de glioma de alto grado. El objetivo de este estudio es observar hasta qué punto funciona el selinexor cuando se suministra a niños y jóvenes adultos con gliomas de alto grado o glioma pontino intrínseco difuso. También queremos identificar la dosis más alta de selinexor que se puede suministrar con seguridad junto a la radioterapia.
Temas de estudio
Cáncer Cáncer: Cerebro, Sistema Nervioso, Médula Espinal Salud de niños, bebés y adolescentes
Prueba de genes para la diabetes por fibrosis quística
El objetivo de este estudio es entender por qué las personas con fibrosis quística tienen diabetes. A ambas enfermedades las causan cambios en el ADN y en otras moléculas de la sangre. Estos cambios pueden ocasionar una mucosidad espesa en el páncreas que daña las células que producen insulina, lo que causa diabetes.
Temas de estudio
Trastornos genéticos Salud pulmonar Salud de niños, bebés y adolescentes Diabetes
Cómo la sal afecta a la presión arterial en personas adultas jóvenes que nacieron prematuras
El objetivo de este estudio es conocer cómo la sal en la dieta afecta a la presión arterial en personas adultas jóvenes que nacieron prematuras. También queremos averiguar si el medicamento, alopurinol, puede cambiar la forma en que la sal en la dieta afecta a la presión arterial.
Temas de estudio
Participantes saludables Salud del corazón Riñones, Hígado, Páncreas Salud de niños, bebés y adolescentes
Síntomas de conmoción cerebral en personas jóvenes de 11 a 17 años
El objetivo de este estudio es conocer más sobre los síntomas de las conmociones cerebrales en personas jóvenes de 11 a 17 años. Esto puede ayudarnos a desarrollar futuros tratamientos. Las personas voluntarias deben poder programar su primera cita para el estudio en los 35 días siguientes a la lesión y seguir teniendo síntomas después de la conmoción cerebral.
Temas de estudio
Trastornos Neurológicos Salud de niños, bebés y adolescentes
Evaluación de medicamentos contra convulsiones en niños
El objetivo de este estudio es probar un medicamento líquido llamado zonisamida para niños que tienen convulsiones. Queremos saber si el medicamento es seguro y cómo actúa en el cuerpo. El estudio es para niños de 1 mes a 17 años que tienen convulsiones que afectan solo una parte del cerebro.
Temas de estudio
Recopilación de datos para trastornos de la sangre
El propósito de este estudio de investigación es recolectar información de un grupo grande de pacientes con el trastorno sanguíneo hemofilia A o B, que se usará para mejorar el cuidado de pacientes en el mundo. Obtener esta información permitirá a los investigadores identificar carencias en el cuidado, el primer paso para mejorar el cuidado.
Temas de estudio
Salud del corazón Cáncer Cáncer: Niños, Adolescentes Salud de niños, bebés y adolescentes
Estudio de telemedicina para el tratamiento de niños con necesidades médicas complejas
El objetivo de este estudio es averiguar más acerca del uso de citas por telemedicina para niños con necesidades médicas complejas. Queremos averiguar si las citas por telemedicina podrían mejorar la salud de niños con problemas crónicos de salud.
Temas de estudio
Estudio del medicamento apitegromab para bebés con debilidad muscular
La atrofia muscular espinal es una enfermedad que debilita los músculos y hace difícil el movimiento. El objetivo de este estudio es probar el nuevo medicamento apitegromab. Queremos saber si es seguro y eficaz para bebés menores de 2 años que aún tienen dificultad para moverse, aunque ya recibieron el tratamiento de la terapia para la neurona motora de supervivencia.
Temas de estudio
Trastornos genéticos Trastornos del movimiento Trastornos Neurológicos Enfermedades Raras Huesos, articulaciones y músculos Salud de niños, bebés y adolescentes
Estudio de un programa de ejercicio para adolescentes y adultos jóvenes después del tratamiento del cáncer
El objetivo de este estudio es encontrar las mejores formas de ayudar a adolescentes y adultos jóvenes de origen hispano o latino que tuvieron cáncer a seguir haciendo actividad física en el hogar. Utilizaremos un programa que usa relojes Fitbit y redes sociales para animar a estas personas a hacer ejercicio. El objetivo es asegurarnos de que el programa se adapte al idioma y a la cultura de las personas que participan en el estudio.
Temas de estudio
Cáncer Cáncer: Niños, Adolescentes Salud de niños, bebés y adolescentes