La distrofia miotónica tipo 1 es una enfermedad que hace que los músculos se vuelvan débiles y que les cueste relajarse. También puede afectar otras partes del cuerpo, como el corazón y el estómago. El objetivo de este estudio es ver si un medicamento nuevo es seguro y funciona bien en las personas que tienen esta enfermedad. Analizaremos si el medicamento puede ayudar con los problemas en los músculos y comprobaremos si tiene efectos secundarios en el lapso de dos años.
Temas de estudio
Trastornos del movimiento
Trastornos Neurológicos
Enfermedades Raras
Huesos, articulaciones y músculos