Propósito del estudio
El objetivo de este estudio es conocer mejor a los pacientes con distrofia muscular de Duchenne que fueron tratados con eteplirsén, golodirsén o casimersén. Queremos averiguar más sobre qué tan bien funcionan esos medicamentos para tratar la distrofia muscular de Duchenne. Buscamos personas voluntarias diagnosticadas con distrofia muscular de Duchenne, en tratamiento con golodirsén o casimersén o que tengan la intención de iniciarlo. La participación en este estudio durará 5 años.
¿Qué actividades son parte de este estudio?
- Revisión del consentimiento informado
- Revisión del historial médico
- Exámenes físicos
- Llamadas telefónicas y/o correos electrónicos
- Encuestas/Cuestionarios
- Pruebas de laboratorio y de imagen
Edad y género
- 18 y 100 años
- Hombre al nacer
Idioma
- This study enrolls English speakers only
Más información
- No se ofrece compensación
- No se ofrece reembolso
Lugares de los estudios
- Greater Winston-Salem, NC