Estudio del medicamento VX-670 para personas adultas con distrofia miotónica de tipo 1

¿De qué se trata la página web "Be Involved"?
Esta página web tiene una lista de estudios clínicos en los que se buscan voluntarios. Cada resumen explica por qué se realiza el estudio. El resumen también proporciona detalles sobre quién puede participar. Si desea más información sobre un estudio, puede solicitarla a través de los datos de contacto en la página web.

¿Qué es un estudio clínico?
Los estudios clínicos comprueban si el medicamento o tratamiento que se estudia funciona para combatir una enfermedad o afección en las personas. Además, ayuda a los investigadores a saber si ese medicamento o tratamiento es seguro. Un estudio también se conoce como ensayo o investigación clínica.

¿Por qué debo considerar un estudio clínico?
Existen diferentes razones para participar en un estudio. Entre ellas, usted podría ayudar a los investigadores a mejorar la atención médica que recibe y la de otras personas. Además, puede tener acceso a tratamientos antes de que estén disponibles para el público en general. Usted también podría ayudar a que se entienda mejor cómo funcionan la mente y el cuerpo humano.

¿Cuáles son los diferentes tipos de estudios?
Existen 5 tipos comunes de estudios clínicos.

1. Los estudios de tratamiento o intervención prueban nuevos medicamentos, terapias o equipos en el cuerpo humano.
2. Los estudios de diagnóstico descubren nuevas pruebas o procedimientos para saber si padece una enfermedad o afección o cuánto puede haber avanzado esa enfermedad en su cuerpo.
3. Los estudios de prevención buscan formas de evitar que se produzca la enfermedad o que reaparezca.
4. Los estudios de detección evalúan las mejores formas de saber si padece cierta enfermedad o afección.
5. Los estudios sobre la calidad de vida o los cuidados de apoyo estudian diferentes formas de mejorar la comodidad y la convivencia con una enfermedad de larga duración.

¿Cuáles son las fases de los estudios clínicos?
Cada paso en el desarrollo de un nuevo medicamento o terapia de estudio se llama fase. Cada fase busca comprender mejor si el medicamento del estudio puede hacer un cambio en la enfermedad y cómo podría afectar a las personas. La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés) revisa y aprueba cada fase antes de que el estudio pueda pasar a la siguiente fase. La FDA se asegura de que la forma en que se está haciendo el estudio probará si el medicamento o la terapia en estudio podría ayudar a las personas y si causaría algún daño.

• Fase I: Prueba un medicamento o terapia de estudio por primera vez en un pequeño grupo de personas para saber si es seguro y si hay efectos secundarios o reacciones.
• Fase II: Participan más personas para saber qué tan bien funciona la terapia del estudio en una enfermedad y comprobar además qué tan segura es.
• Fase III: Incluye grupos más grandes de personas para saber qué tan bien funciona el medicamento del estudio contra una enfermedad y comprobar además qué tan seguro es.
• Fase IV: Estos son estudios, ya publicados, que se realizan después que la terapia o medicamento del estudio ha sido aprobado por la FDA. El propósito es saber cómo afectan los nuevos medicamentos y tratamientos a grandes grupos de personas durante mucho tiempo. También se pueden estudiar a ciertos grupos, como personas de cierta edad, géneros específicos, razas; personas que toman otros medicamentos o que tienen otras enfermedades.

¿Quién puede participar en los estudios?
Se están haciendo estudios para muchas afecciones y enfermedades. Cada estudio tiene unos requisitos (características físicas) que las personas deben tener para participar. Algunos estudios prueban un medicamento solo en personas con una enfermedad o afección. Otros estudios incluyen a voluntarios sanos que no tienen la enfermedad para la que se está probando el medicamento.

¿Qué es un participante sano?
Un participante o voluntario sano es una persona que no padece la enfermedad para la que se está probando el medicamento o la terapia del estudio. Por lo general, los voluntarios sanos no tienen enfermedades significativas.

Ser un participante sano es muy importante. Estas personas pueden proporcionar información médica que puede compararse con otras personas que sí tienen ciertas afecciones o enfermedades. La comparación ayuda a comprender por qué algunas personas contraen algunas enfermedades y otras no. Además, esa información puede ayudar a descubrir nuevas formas de cómo encontrar y tratar las enfermedades. Cuando usted es un participante sano, ¡está ayudando a muchas personas y al futuro de la atención médica!

¿Hay algún peligro en participar en un estudio clínico?
Los estudios clínicos conllevan posibles riesgos. Tanto los riesgos como los beneficios son diferentes en cada estudio. No todos los participantes del estudio reaccionarán a los riesgos o beneficios del estudio de la misma manera. Los estudios clínicos se llevan a cabo bajo normas para proteger el bienestar y los derechos de los participantes. Los investigadores solo pueden realizar un estudio después de la aprobación de la Junta de Revisión Institucional (IRB, por sus siglas en inglés). La IRB se asegura de que el estudio se realice de forma que los riesgos para los voluntarios sean los mínimos posibles. Además, la IRB se asegura de que al realizar el estudio hay más posibles beneficios que riesgos. Al considerar participar en un estudio, es importante que haga preguntas al equipo del estudio para asegurarse de que entiende los riesgos y los beneficios.

¿Cómo puedo saber más sobre los estudios clínicos que realizan en sus instalaciones?
Si busca un estudio para una enfermedad o afección, haga clic en el botón "Busque estudios" en la parte superior del sitio (TBN). Cuando se encuentre en la página "Busque estudios", escriba en la casilla el nombre de la enfermedad o afección que busca y haga clic en "Enviar". De esa forma encontrará los estudios para esa enfermedad o dolencia.

¿Tengo que participar en un estudio si me registro para obtener más información?
No tiene que participar si solo se registra para recibir más información de un estudio que aparece en nuestra página web. Además, puede que no reúna todos los requisitos de participación. La registración solo le permite obtener la información sobre el estudio.

¿Tengo que permanecer en un estudio una vez que haya empezado a participar?
Puede dejar un estudio clínico en cualquier momento y por cualquier motivo, sin importar el tiempo que lleve en él. Si decide dejar un estudio, deberá comunicárselo a un miembro del equipo para que no le vuelvan a contactar.

¿Pagan por participar en un estudio?
Algunos estudios clínicos pagan o reembolsan los gastos de sus participantes. Estos pagos, si los hay, son diferentes en cada estudio. Esta cantidad depende de la fase del estudio, de las actividades que realice en el estudio y del número de veces que deba hacerlas. En la mayoría de los estudios, el medicamento o la terapia y las visitas con el equipo, no tienen costo alguno para usted. El pago es por su tiempo y el viaje de ida y vuelta al estudio.

¿Qué ocurre si cambio de opinión sobre un estudio que aparece en su página web?
No existe ningún contrato ni compromiso para recibir información sobre un estudio. Puede cambiar de opinión en cualquier momento sin razón alguna. Le recomendamos que notifique al contacto del equipo del estudio que aparece en la página web que ya no le interesa participar para que no se comuniquen con usted en relación con este estudio.

¿Recibiré muchos correos electrónicos si solicito más información sobre un estudio?
No recibirá muchos correos electrónicos si solicita más información. Después de completar el formulario de interés, solo nos comunicaremos con usted en relación con ese estudio. Si después de conocer más detalles sobre el estudio decide que no le interesa participar en él, no volveremos a comunicarnos con usted.

¿Está protegida la información que les doy?
Su privacidad es muy importante para nosotros. Este es un sitio seguro y no se venderá, alquilará ni cederá información a otras personas. Visite este enlace para obtener más información sobre nuestra política de privacidad.

¿Qué puedo hacer si tengo más preguntas sobre el estudio?
Si tiene preguntas generales sobre su participación en un estudio o para saber más sobre cómo utilizar este sitio, llámenos al (336) 713-3194, envíe un correo electrónico a jdelreal@wakehealth.edu, o complete el formulario en línea que encontrará en la pestaña "Contáctenos".

¿Dónde puedo obtener más información sobre estudios clínicos en otros lugares?
La página web de los Institutos Nacionales de la Salud tiene información sobre estudios que se realizan en todas partes el mundo. Visite www.clinicaltrials.gov y busque estudios que estén "reclutando". Reclutamiento significa que se buscan voluntarios para participar en estudios.

Reacciones adversas o efectos secundarios: Las reacciones adversas o efectos secundarios son respuestas del cuerpo que no se desean debido a un medicamento o equipo que está bajo estudio.

Estudio enmascarado: A las personas que participan en este estudio se les asigna a diferentes grupos de tratamientos "aleatoriamente" (al azar, como si se tirara una moneda al aire). Los participantes o los miembros del equipo del estudio no saben cuál es el grupo de tratamiento al que pertenece.

Estudio clínico: Participan personas voluntariamente para saber qué tan bien funciona un medicamento, equipo o tratamiento bajo estudio con el fin de tratar una enfermedad o afección. También se desea saber hasta qué punto el medicamento, equipo o tratamiento es seguro para las personas. Un estudio clínico también se conoce como ensayo clínico o investigación clínica.

Grupo de control: Está compuesto por participantes que no recibirán los medicamentos del estudio. El grupo de control puede recibir un placebo, que es una sustancia que no causa daño. Esta sustancia se parece al medicamento del estudio, pero no tiene ningún efecto en el cuerpo.

Requisitos de selección: Cada estudio tiene unos requisitos o normas sobre quién puede participar. Los requisitos del estudio se deciden cuidadosamente para asegurar que el ensayo pueda demostrar si un medicamento funciona o no en ciertos participantes. Las normas se aplican por igual a todas las personas que podrían participar en el estudio. Estas normas o requisitos incluyen la edad, el sexo, el tipo y la etapa de una enfermedad, el historial de tratamientos y otras enfermedades.

Participante saludable: Una persona en un estudio de investigación que no tiene problemas de salud graves.

Consentimiento informado: Es el proceso en el que un miembro del equipo del estudio le explicará el estudio y usted podrá hacer preguntas. Es importante que comprenda los datos del estudio para que pueda tomar una decisión informada sobre su participación en el mismo. En este proceso aprenderá por qué se realiza el estudio, qué tendrá que hacer para participar, cuánto dura y los riesgos conocidos y los beneficios potenciales de participar.

Tras escuchar los detalles del estudio y obtener respuesta a todas sus preguntas, podrá decidir si desea participar en el estudio. Si decide participar, firmará un documento llamado consentimiento informado que demuestra que comprende los datos conocidos del estudio y que desea participar. Firmar un documento de consentimiento informado no es un contrato y usted puede abandonar un estudio en cualquier momento.

Estudio de intervención: Estudio que prueba la seguridad y qué tan bien funciona un nuevo medicamento, equipo o tratamiento médico en las personas.

Estudio de observación: Los estudios de observación no incluyen ningún tipo de tratamiento. Los investigadores analizan y miden determinados resultados. Este tipo de estudio trata de averiguar por qué suceden ciertas cosas en el cuerpo o de comportamiento en relación con una enfermedad o un tratamiento. Estos estudios suelen recopilar grandes cantidades de información a lo largo del tiempo.

Placebo: Una sustancia que no contiene un medicamento de estudio y que no tendrá ningún efecto en el cuerpo. Luce igual que los medicamentos en estudio y se administra de la misma forma.

Investigador principal: El médico o investigador a cargo del estudio clínico.

Protocolo: Se trata de la descripción escrita de un estudio clínico. Incluye por qué se realiza el estudio, cómo se llevará a cabo y cuándo deberá tener lugar cada paso durante el estudio. También incluye información de investigaciones anteriores realizadas en laboratorios y, a veces, de estudios anteriores en personas.

Estudio aleatorio: En estos estudios, los participantes se asignan al azar (como si se tirara una moneda al aire) a distintos grupos a los cuales se les administra diferentes tratamientos. Al separar los participantes al azar, los grupos serán similares y los efectos de los tratamientos que reciban podrán compararse de forma más justa.

Efectos secundarios o reacciones adversas: Los efectos secundarios o reacciones adversas son respuestas del cuerpo que no se desean debido a un medicamento o equipo que está bajo estudio.

Voluntario del estudio: Un voluntario de un estudio también se conoce como participante del estudio o paciente. ¡Los voluntarios de los estudios son los héroes de la salud que forjan el futuro de la atención médica!